尊龙凯时 近期聚焦了几项重大的生物医药研究和创新成果。以下是一些亮点：

01 客户文献分享

昆明理工大学的陈永昌教授和他的团队于2025年3月10日在《Nature Communications》期刊发表了一篇重要的研究论文，标题为“通过MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin作为杜氏肌营养不良症的治疗策略”。该研究展示了一种新的肌肉靶向utrophin激活系统（MyoAAV-UA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。通过对mdx小鼠和非人类灵长类动物进行系统性给药，该方法显著提升了内源性全长utrophin的表达，并改善了骨骼肌功能，减缓了心脏功能的恶化，且效果可持续六个月。这一系统在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中也展示了良好的治疗潜力和安全性。

02 芳拓生物rAAV基因治疗产品获批新适应症

3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，旨在治疗糖尿病视网膜病变（DR）。这一适应症是FT-003注射液获得的第三个新适应症，继nAMD和DME之后。

03 新研究揭示糖尿病性骨质疏松症的潜在治疗靶点

南京大学鼓楼医院的蒋青和郭保生团队在《Bone Research》杂志上发布了一项研究，深入探讨了SIRT3在调节线粒体质量控制中逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了基于这一机制的新型治疗策略。

04 西南大学开发新型LNP系统

3月10日，西南大学药学院的李翀教授团队和澳门科技大学的姜志宏教授团队合作在《Nature Communications》上发表了一项研究，介绍了一种新型的脂质纳米颗粒（LNP）系统，能够突破血脑屏障，实现对大脑的靶向治疗。

05 西湖大学研发基因递送技术

西湖大学与西湖凝聚体团队联合开发了一种新型的基因递送系统——ProteanFectCRISPRMax鼠免疫细胞转染试剂盒。该技术显著提高了基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学和基因编辑研究提供了强有力的技术支持。

06 华南理工大学团队的CAR-T细胞创新

华南理工大学的研究团队于3月11日在《Cell Biomaterials》发表论文，提出了一种全新的体内靶向mRNA递送策略，该策略利用HIV的膜融合机制，成功生成了能够特异性生产人CAR-T细胞的新型仿病毒颗粒（T-FVLPmCAR），显示出99%的B细胞淋巴瘤抑制率。

07 罕见病AAV基因疗法临床研究启动

杭州嘉因宣布其腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究已正式启动。

创新突破

3月12日，空军军医大学西京医院在院士窦科峰的指导下，成功进行了亚洲首例基因编辑猪肾脏移植术，术后豁然见到肾脏恢复血流并开始产生尿液，患者的肾功能回归正常。

当前，血脑屏障（BBB）的健康水平受到越来越多的关注。斯坦福大学的Carolyn Bertozzi教授及Tony Wyss-Coray教授团队最新在《Nature》期刊上发表的文章探讨了BBB内皮细胞糖萼的异常变化，并揭示其在衰老及神经退行性疾病中的重要影响。

此外，转录本（上海）生物科技有限公司的环形RNA药物RXRG001在其临床研究中完成了首名患者的给药，标志着重要的进展。

在资本方面，MeiraGTx与Hologen达成战略合作，发展帕金森病基因疗法AAV-GAD。而长春市的生物医药城项目也进入集中开工阶段，预计总投资达百亿，致力于推进细胞治疗产业的发展。

传奇生物的CARVYKTI®在2024年实现了963亿美元的销售额，显示出其在市场中的强大竞争力，全球已有超过5000名患者接受了该治疗。

通过这些前沿进展，尊龙凯时将继续引领生物医药领域的创新和发展，致力于推动治疗效果的提升和患者生活质量的改善。